Den 29. juni,Intercept Pharmaceuticals annonceretat det har modtaget en fuldstændig ny lægemiddelansøgning fra US FDA vedrørende sin FXR-agonist obeticholsyre (OCA) for fibrose forårsaget af ikke-alkoholisk steatohepatitis (NASH) Response Letter (CRL).FDA udtalte i CRL, at baseret på de data, der er gennemgået indtil videre, mener den, at de forventede fordele ved lægemidlet baseret på alternative histopatologiske forsøgs-endepunkter stadig er usikre, og fordelene ved behandlingen overstiger ikke de potentielle risici, så det gør det ikke understøtte accelereret godkendelse af OCA til behandling af NASH-patienter, der forårsager leverfibrose.

Mark Pruzanski, præsident og administrerende direktør for Intercept, kommenterede resultaterne: “Under gennemgangsprocessen har FDA aldrig kommunikeret information om at fremskynde godkendelsen af ​​OCA, og vi er overbevist om, at alle data, der er indsendt indtil videre, opfylder kravene fra FDA og klart understøtter OCAs positive profitrisiko.Vi beklager denne CRL.FDA har gradvist øget kompleksiteten af ​​histologiske endepunkter og dermed skabt en meget høj barriere for at passere.Indtil nu,OCAer kun i tre vigtige faser.Dette krav er blevet imødekommet under undersøgelsen.Vi planlægger at mødes med FDA så hurtigt som muligt for at diskutere, hvordan godkendelsesplanen for CRL-oplysningerne skal videregives i fremtiden."

I kapløbet om at få fat i det første børsnoterede NASH-lægemiddel har Intercept altid været i den førende position og er i øjeblikket den eneste virksomhed, der har opnået positive data i de sene forsøgsfaser.Som en potent og specifik farnesoid X-receptor (FXR) agonist,OCAhar tidligere opnået positive resultater i et fase 3 klinisk forsøg kaldet REGENERATE.Dataene viste, at moderat til svær NASH, der modtog høje doser afOCABlandt patienterne er en fjerdedel af patienternes leverfibrosesymptomer blevet væsentligt forbedret, og tilstanden er ikke forværret.

FDA anbefalede, at Intercept indsender yderligere midlertidige effekt- og sikkerhedsdata fra det igangværende REGENERATE-studie for at understøtteOCAs potentialeaccelererede godkendelsen og påpegede, at de langsigtede resultater af undersøgelsen skulle fortsætte.

SelvomOCAtidligere er blevet godkendt til en anden sjælden leversygdom (PBC), er området for NASH enormt.Det anslås, at NASH påvirker millioner af mennesker alene i USA.Tidligere anslog investeringsbanken JMP Securities, at topsalget af Intercept-medicin kunne nå op på milliarder af dollars.Påvirket af denne dårlige nyhed faldt Intercepts aktiekurs med næsten 40% mandag til $47,25 pr. aktie.Aktiekurserne for andre medicinalvirksomheder, der også udviklede NASH, er også faldet.Blandt dem faldt Madrigal med omkring 6 %, og Viking, Akero og GenFit faldt med omkring 1 %.

Stifel-analytiker Derek Archila skrev i en rapport til klienten, at afslaget skyldtes behandlingsrelaterede bivirkninger, der opstod iOCA klinisk test, det vil sige nogle patienter fikOCA behandling, steg det skadelige kolesterol i kroppen, hvilket igen gør, at de har en højere forekomst af kardiovaskulær risiko.I betragtning af at mange NASH-patienter allerede er overvægtige eller lider af type 2-diabetes, kan sådanne bivirkninger vække tilsynsmyndighedernes årvågenhed.Ifølge FDA's krav til yderligere testdata kan Intercept blive nødt til at vente til mindst anden halvdel af 2022 med at fortolke disse data.Ekstern analyse mener, at en så lang forsinkelse kan udslette en del af Intercepts tidligere akkumulerede forspring, hvilket giver andre konkurrenter, inklusive Madrigal Pharmaceuticals og Viking Therapeutics, mulighed for at indhente det.