Ruxolitinib, også kendt som ruxolitinib i Kina, er et af de "nye lægemidler", der er blevet bredt opført i kliniske retningslinjer for behandling af hæmatologiske sygdomme i de senere år, og har vist lovende effekt ved myeloproliferative sygdomme.
Det målrettede lægemiddel Jakavi ruxolitinib kan effektivt hæmme aktiveringen af ​​hele JAK-STAT-kanalen og reducere det unormalt forstærkede signal fra kanalen og dermed opnå effekt.Det kan også bruges til behandling af en række sygdomme og til JAK1-stedabnormiteter.
Ruxolitiniber en kinasehæmmer indiceret til behandling af patienter med mellemliggende eller højrisiko myelofibrose, herunder primær myelofibrose, post-geniculocytose myelofibrose og post-primær trombocytæmi myelofibrose.
Et lignende klinisk studie (n=219) randomiserede patienter med mellemrisiko-2 eller højrisiko primær MF, patienter med MF efter ægte erythroblastose eller patienter med MF efter primær trombocytose til to grupper, hvoraf den ene fik oral ruxolitinib 15 til 20 mgbid. (n=146) og den anden modtager et positivt kontrollægemiddel (n=73).Undersøgelsens primære og sekundære endepunkter var procentdelen af ​​patienter med ≥35 % reduktion i miltvolumen (vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse eller computertomografi) i henholdsvis uge 48 og 24.Resultaterne viste, at procentdelen af ​​patienter med mere end 35 % reduktion i miltvolumen fra baseline i uge 24 var 31,9 % i behandlingsgruppen sammenlignet med 0 % i kontrolgruppen (P<0,0001);og procentdelen af ​​patienter med mere end 35 % reduktion i miltvolumen fra baseline i uge 48 var 28,5 % i behandlingsgruppen sammenlignet med 0 % i kontrolgruppen (P<0,0001).Derudover reducerede ruxolitinib også overordnede symptomer og signifikant forbedret livskvalitet hos patienter.Baseret på resultaterne af disse to kliniske forsøg,ruxolitinibblev det første lægemiddel godkendt af US FDA til behandling af patienter med MF.