Behandlingsstrategien for primær myelofibrose (PMF) er baseret på risikostratificering.På grund af de mange forskellige kliniske manifestationer og problemstillinger, der skal behandles hos PMF-patienter, skal behandlingsstrategier tage hensyn til patientens sygdom og kliniske behov.Indledende behandling med ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) hos patienter med en stor milt viste signifikant miltreduktion og var uafhængig af drivermutationsstatus.Den større omfang af miltreduktion tyder på en bedre prognose.Hos lavrisikopatienter uden klinisk signifikant sygdom kan de observeres eller indgå i kliniske forsøg med gentagne vurderinger hver 3.-6. måned.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) lægemiddelbehandling kan påbegyndes hos patienter med lav eller mellemrisiko-1, som har splenomegali og/eller klinisk sygdom i henhold til NCCNs behandlingsretningslinjer.
Til mellem-risiko-2 eller højrisikopatienter foretrækkes allogen HSCT.Hvis transplantation ikke er tilgængelig, anbefales ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) som en førstelinjebehandlingsmulighed eller for at gå ind i kliniske forsøg.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) er det eneste i øjeblikket godkendte lægemiddel på verdensplan, der retter sig mod den overaktive JAK/STAT-vej, patogenesen af ​​MF.To undersøgelser offentliggjort i New England Journal og Journal of Leukemia & Lymphoma tyder på, at ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) kan reducere sygdommen betydeligt og forbedre livskvaliteten hos patienter med PMF.Hos mellem-risiko-2- og højrisiko-MF-patienter var ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) i stand til at skrumpe milten, forbedre sygdom, forbedre overlevelse og forbedre knoglemarvspatologi og opfylde de primære mål for sygdomsbehandling.
PMF har en årlig incidenssandsynlighed på 0,5-1,5/100.000 og har den dårligste prognose af alle MPN'er.PMF er karakteriseret ved myelofibrose og ekstramedullær hæmatopoiesis.I PMF er knoglemarvsfibroblasterne ikke afledt af unormale kloner.Cirka en tredjedel af patienter med PMF har ingen symptomer på diagnosetidspunktet.Klager omfatter betydelig træthed, anæmi, abdominal ubehag, diarré på grund af tidlig mæthed eller splenomegali, blødning, vægttab og perifert ødem.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) blev godkendt i august 2012 til behandling af intermediær eller højrisiko myelofibrose, herunder primær myelofibrose.Lægemidlet er i øjeblikket tilgængeligt i mere end 50 lande verden over.