Myelofibrose (MF) omtales som myelofibrose.Det er også en meget sjælden sygdom.Og årsagen til dens patogenese er ikke kendt.Typiske kliniske manifestationer er juvenil røde blodlegemer og juvenil granulocytisk anæmi med et højt antal dråberrøde blodlegemer.Knoglemarvsaspiration viser ofte tør aspiration, og milten er ofte markant forstørret med varierende grad af osteosklerose.
Primær myelofibrose (PMF) er en klonal myeloproliferativ lidelse (MPD) af hæmatopoietiske stamceller.Behandling af primær myelofibrose er primært støttende, herunder blodtransfusioner.Hydroxyurea kan gives mod trombocytose.Asymptomatiske patienter med lav risiko kan observeres uden behandling.
To randomiserede fase III undersøgelser (STUDY1 og 2) blev udført i patienter med MF (primær MF, post-geniculocytosis MF eller post-primær trombocytæmi MF).I begge undersøgelser havde de inkluderede patienter palpabel splenomegali mindst 5 cm under brystkassen og havde moderat (2 prognostiske faktorer) eller høj risiko (3 eller flere prognostiske faktorer) i henhold til International Working Groups konsensuskriterier (IWG).
Den initiale dosis af ruxolitinib er baseret på trombocyttal.15 mg to gange dagligt til patienter med blodpladetal mellem 100 og 200 x 10^9/L og 20 mg to gange dagligt for patienter med blodpladetal større end 200 x 10^9/L.
Individualiserede doser blev givet i henhold til tolerabilitet og effekt til patienter med trombocyttal mellem 100 og 125 x 10^9/L, med en maksimal dosis på 20 mg to gange dagligt;til patienter med trombocyttal mellem 75 og 100 x 10^9/L, 10 mg to gange dagligt;og for patienter med blodpladetal mellem 50 og mindre end eller lig med 75 x 10^9/L, 2 gange dagligt ved 5 mg hver gang.
Ruxolitiniber en oral JAK1 og JAK2 tyrosinkinasehæmmer godkendt i EU i august 2012 til behandling af mellemliggende eller højrisiko myelofibrose, herunder primær myelofibrose, post-geniculocytose myelofibrose og post-primær trombocytæmi myelofibrose.I øjeblikket er ruxolitinib Jakavi godkendt i mere end 50 lande verden over, herunder EU, Canada og flere asiatiske, latinske og sydamerikanske lande.