Ruxolitinib er en lille molekyle Janus kinase hæmmer, der bruges til behandling af mellemliggende eller højrisiko myelofibrose og resistente former for polycythemia vera og graft-vs-host sygdom. Ruxolitinib er forbundet med forbigående og sædvanligvis milde stigninger i serumaminotransferase under behandling og til sjældne tilfælde af selvbegrænset, klinisk tilsyneladende idiosynkratisk akut leverskade samt til tilfælde af reaktivering af hepatitis B hos modtagelige personer.

Ruxolitinib er en oralt biotilgængelig Janus-associeret kinase (JAK) hæmmer med potentielle antineoplastiske og immunmodulerende aktiviteter. Ruxolitinib binder specifikt til og hæmmer proteintyrosinkinaser JAK 1 og 2, hvilket kan føre til en reduktion af inflammation og en hæmning af cellulær proliferation. JAK-STAT-vejen (signaltransducer og transkriptionsaktivator) spiller en nøglerolle i signaleringen af ​​mange cytokiner og vækstfaktorer og er involveret i cellulær proliferation, vækst, hæmatopoiesis og immunresponset; JAK-kinaser kan opreguleres i inflammatoriske sygdomme, myeloproliferative lidelser og forskellige maligniteter.

Ruxolitinib er enpyrazolsubstitueret i position 1 med en 2-cyano-1-cyclopentylethylgruppe og i position 3 med en pyrrolo[2,3-d]pyrimidin-4-ylgruppe. Anvendes som fosfatsalt til behandling af patienter med mellemliggende eller højrisiko myelofibrose, herunder primær myelofibrose, post-polycytæmi vera myelofibrose og post-essentiel trombocytæmi myelofibrose. Det har en rolle som et antineoplastisk middel og en EC 2.7.10.2 (ikke-specifikt protein-tyrosinkinase) inhibitor. Det er en nitril, enpyrrolopyrimidinog et medlem af pyrazoler.